Szpiczak plazmocytowy – czas na przełom w leczeniu nawrotu ►

W panelu „O innowacyjnych terapiach w obszarze chorób hematologicznych” uczestniczyli:

• prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego,
• prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego,
• prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
• prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii,
• Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec,
• Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.
  

Moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Nagranie sesji poniżej, pod nim spisane fragmenty.

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanej proliferacji komórek plazmatycznych gromadzących się w szpiku kostnym, co prowadzi do uszkodzeń narządowych. To jedno z największych wyzwań współczesnej hematoonkologii, bo choć w ostatnich latach dokonał się ogromny postęp terapeutyczny, choroba nadal pozostaje nieuleczalna, a większość pacjentów doświadcza kolejnych nawrotów. Szczególnego znaczenia nabiera dziś skuteczne leczenie pierwszego nawrotu, które może decydować o dalszym przebiegu choroby, długości remisji i jakości życia chorych.

– Szpiczak plazmocytowy jest przykładem choroby, w której nowoczesne leczenie przekłada się na wymierne korzyści dla chorych. Wiemy to zarówno z badań klinicznych i publikacji, jak i z doświadczeń polskich pacjentów. Nowoczesne leczenie oznacza dłuższe przeżycie i lepsze rokowanie. Jeśli chodzi o najważniejsze potrzeby refundacyjne, to obecnie oczekujemy na refundację nowego schematu leczenia pierwszej linii, który opiera się na daratumumabie – leku już refundowanym zarówno dla chorych kwalifikujących się, jak i niekwalifikujących się do przeszczepienia. W przypadku pacjentów z chorobą oporną i nawrotową kluczową potrzebą jest dostęp do terapii CAR-T oraz schematów leczenia z belantamabem, które również znajdują się w procesie refundacyjnym. Równie ważne jak dostęp do terapii są nowoczesne rozwiązania organizacyjne. Szpiczak plazmocytowy jest jednym z siedmiu nowotworów, które zostaną objęte pilotażem Krajowej Sieci Hematologicznej. Chcemy w nim bardzo precyzyjnie określić ścieżkę diagnostyczno-terapeutyczną pacjenta oraz przenieść część świadczeń do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Drugim elementem pilotażu będzie opracowanie wytycznych dla lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) dotyczących diagnostyki, leczenia powikłań i długofalowej opieki nad pacjentem ze szpiczakiem plazmocytowym. Współpraca z lekarzami POZ pozwoli lepiej zabezpieczyć leczenie wspomagające i profilaktykę infekcji u tych pacjentów. Dodatkowo od lipca, już poza pilotażem, w ramach programu FERS, będziemy opracowywać standard organizacyjny modelu opieki hematologicznej w Polsce. Mówimy więc dziś o kompleksowych rozwiązaniach dla pacjentów hematologicznych, w tym dla chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślała prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Decyzje refundacyjne zmieniają naturalny przebieg choroby

Całość nowoczesnego leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce jest obecnie realizowana w ramach programu lekowego B.54, co daje unikatową możliwość analizy rzeczywistego krajobrazu terapeutycznego tej choroby. Program obejmuje dziś kilka schematów stosowanych zarówno w pierwszej, jak i kolejnych liniach leczenia, pozwalając ocenić efekty decyzji refundacyjnych w całej populacji pacjentów.

W lutym 2026 r. opublikowany został raport Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) „Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego B.54”, stanowiący istotny krok w kierunku systemowej oceny skuteczności polityki refundacyjnej w obszarze nowotworów hematologicznych. Z perspektywy systemowej szczególnie istotny jest obserwowany wymierny efekt zdrowotny. W przypadku chorych kwalifikujących się do przeszczepienia istotną zaletą programu pozostaje także odpowiednie umiejscowienie procedury transplantacji po czterech cyklach leczenia indukującego. Dzięki temu możliwe jest uniknięcie opóźnień w przeprowadzaniu przeszczepień, co ma kluczowe znaczenie dla skuteczności całego procesu terapeutycznego.

Podsumowując wyniki raportu, można stwierdzić, że rozszerzenie dostępu do nowoczesnych terapii w programie B.54 miało charakter przełomowy i przełożyło się na realną poprawę przeżycia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Szczególnie wyraźnie widać to w grupie chorych niekwalifikujących się do przeszczepienia. Dane NFZ pokazują, że decyzje refundacyjne podejmowane w ostatnich latach istotnie zmieniły naturalny przebieg tej choroby. Ważnym wnioskiem płynącym z raportu jest również potrzeba dalszej optymalizacji organizacji opieki nad chorymi na szpiczaka plazmocytowego – system ochrony zdrowia musi nadążać za dynamicznym rozwojem nowoczesnej farmakoterapii. Coraz wyraźniej widać konieczność zwiększania udziału leczenia ambulatoryjnego i zapewnienia równomiernego dostępu do terapii w programie lekowym w całym kraju.

Dlaczego potrzebne są nowe refundacje

Eksperci nie mają wątpliwości, że dalsza poprawa wyników leczenia chorych na szpiczaka wymaga systematycznego rozszerzania dostępu do nowoczesnych terapii. Hematologia należy obecnie do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, a standardy leczenia zmieniają się niemal z roku na rok. Pojawiają się nowe, przełomowe cząsteczki i nowe strategie terapeutyczne, które powinny być możliwie szybko udostępniane pacjentom. Dynamiczny rozwój wiedzy powoduje kolejne potrzeby refundacyjne. Aby wskazać najważniejsze kierunki rozwoju i najpilniejsze potrzeby, eksperci Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego przygotowali zestawienie TOP 10 HEMATO 2026. W przypadku szpiczaka plazmocytowego wskazali na konieczność udostępnienia pacjentom:

• schematu czterolekowego: daratumumab, bortezomib, lenalidomid i deksametazon, w pierwszej linii leczenia,
• dwóch schematów opartych na belantamabie (w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem lub z bortezomibem i deksametazonem) stosowanych w drugiej linii leczenia u pacjentów z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym,
• terapii CAR-T z użyciem ciltacabtagene autoleucel u chorych na szpiczaka w nawrocie lub oporności.
  

– Coraz skuteczniejsze leczenie stosowane w pierwszej linii powoduje jednocześnie nowe wyzwania terapeutyczne w leczeniu nawrotów choroby. Pacjenci są wcześniej eksponowani na najważniejsze klasy leków, dlatego w kolejnych liniach potrzebujemy terapii opartych na nowych mechanizmach i nowych celach molekularnych. W związku z tym szczególnego znaczenia nabierają dziś terapie ukierunkowane na antygen dojrzewania limfocytów B (BCMA), który stał się jednym z najważniejszych celów terapeutycznych w leczeniu nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Dostęp do terapii nakierowanych na BCMA jest konieczny już od drugiej linii leczenia, dlatego bardzo oczekujemy na szybkie zakończenie toczących się obecnie procesów refundacyjnych – mówił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Nowoczesne leczenie daje szansę na aktywne życie

Perspektywę chorych na szpiczaka plazmocytowego pokazuje opublikowany w marcu 2026 r. raport Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec oraz Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie „Potrzeby i oczekiwania pacjentów z nawrotem szpiczaka plazmocytowego”.

– Szpiczak stał się dziś chorobą przewlekłą, ale nadal pozostaje chorobą nawrotową. Dlatego pacjenci oczekują już nie tylko dostępu do skutecznych, nowoczesnych terapii, lecz coraz większą uwagę zwracają również na jakość życia w trakcie leczenia. Chcą żyć dłużej, ale jednocześnie dobrze funkcjonować mimo choroby, wracać do codziennych aktywności, pracy zawodowej, życia rodzinnego i społecznego – zaznaczył Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dominik Romiński

– Nasz raport pokazuje bardzo istotną zmianę – szpiczaka leczy się dziś coraz skuteczniej, dlatego coraz mniej chodzi wyłącznie o samo przeżycie. Równie ważne staje się to, aby podczas leczenia i po jego zakończeniu pacjenci mogli normalnie funkcjonować. Nie wolno więc zaniedbywać takich obszarów, jak prehabilitacja, rehabilitacja czy rehabilitacja społeczna związana z powrotem do aktywności zawodowej i społecznej, którymi zajęliśmy się w Inicjatywie na rzecz Rehabilitacji Hematologicznej. Wiemy, że obecna sytuacja ekonomiczna oraz rosnące potrzeby refundacyjne tworzą bardzo trudne tło dla podejmowanych decyzji. Z jednej strony mamy pełne zrozumienie dla ograniczeń budżetowych, z drugiej jednak nie możemy pozwolić sobie na zatrzymanie postępu, jaki dokonuje się w leczeniu szpiczaka. Nie możemy dopuścić do sytuacji, w której rozwój terapii tej ciężkiej choroby, obarczonej licznymi powikłaniami, zostanie zahamowany wyłącznie z powodu ograniczeń finansowych i dlatego, że system nie nadąża za rosnącymi potrzebami. Musi znaleźć się przestrzeń zarówno dla refundacji nowych terapii, jak i dla wdrażania zmian systemowych, o których eksperci mówią od lat. Potrzeba dalszego rozwoju leczenia i całego systemu opieki nad pacjentami ze szpiczakiem jest absolutnie bezdyskusyjna – przekonywał Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Na co czekają pacjenci hematologiczni? ►Prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie Dominik Romiński odpowiedział na pytanie, jakie są obecnie oczekiwania pacjentów hematologicznych.

Znaczenie drugiej linii leczenia

Eksperci nie mają wątpliwości, że to leczenie pierwszego nawrotu może decydować o dalszych losach pacjenta ze szpiczakiem. Jednocześnie druga linia leczenia pozostaje dziś jedną z największych niezaspokojonych potrzeb tych chorych.

– Jeszcze kilkanaście lat temu średnie przeżycie w szpiczaku wynosiło 2–3 lata, dziś wielu chorych żyje nawet 10 lat i dłużej. To efekt wprowadzenia nowych terapii i coraz lepszego dobierania ich w skuteczne schematy. Najważniejsza zmiana polega jednak na tym, że najskuteczniejsze leki zostały przesunięte do pierwszej linii terapii. Dzięki temu pacjenci odnoszą większe korzyści już na początku leczenia, ale jednocześnie szybciej wyczerpują dostępne wcześniej opcje stosowane w kolejnych nawrotach. W praktyce oznacza to, że leczenie drugiej linii staje się dziś jednym z największych wyzwań klinicznych. Dotyczy to szczególnie pacjentów wcześniej leczonych daratumumabem i lenalidomidem, często już opornych na lenalidomid. W tej grupie dostępne możliwości terapeutyczne są niewystarczające i dlatego tak istotne stają się nowe strategie leczenia, w tym terapie anty-BCMA, takie jak belantamab mafodotyny czy CAR-T. Szczególnie belantamab odpowiada na bardzo konkretną niezaspokojoną potrzebę kliniczną pacjentów doświadczających pierwszego nawrotu choroby i przechodzących z pierwszej do drugiej linii leczenia – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Nowe możliwości terapeutyczne dla chorych z nawrotem szpiczaka ►– Mamy bardzo efektywne terapie dedykowane pacjentom z nowo rozpoznaną chorobą, ale w przypadku wznowy czy nawrotu po tej linii pierwszej, właściwie doświadczamy wyczerpania zasobów – mówił prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Wyjaśnił, że potrzebę wprowadzania nowych terapii dla tej grupy chorych na szpiczaka wypełnia na przykład belantamab mafodotyny.

Belantamab mafodotyny jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka, skoniugowanym z lekiem cytotoksycznym. Lek ten łączy zatem działanie immunologiczne z dostarczaniem substancji cytotoksycznej bezpośrednio do komórki nowotworowej. Po związaniu z receptorem BCMA dochodzi do internalizacji kompleksu i uwolnienia czynnika niszczącego komórkę nowotworową. Mechanizm ten pozwala na selektywne działanie przeciwnowotworowe, co sprawia, że jest to terapia reprezentująca jeden z najbardziej obiecujących kierunków rozwoju nowoczesnego leczenia szpiczaka.

Belantamab może być stosowany w dwóch schematach terapeutycznych. Pierwszy to połączenie z bortezomibem i deksametazonem (schemat Bela-Vd), zarejestrowany na podstawie badania klinicznego DREAMM-7. Drugi to schemat trójlekowy obejmujący belantamab, pomalidomid i deksametazon (Bela-Pd), który został zarejestrowany na podstawie wyników badania DREAMM-8.

– Oba schematy oparte na belantamabie wykazały wręcz fenomenalną skuteczność w porównaniu ze standardowymi schematami leczenia. W badaniu DREAMM-7 porównaniem była terapia zawierająca daratumumab, natomiast w badaniu DREAMM-8 schemat oparty na pomalidomidzie i bortezomibie. Wyniki obu badań wskazują na bardzo wysoką skuteczność terapii z zastosowaniem belantamabu. Dotyczy to wielu parametrów klinicznych: odsetka odpowiedzi, odsetka negatywizacji mierzalnej choroby resztkowej, czasu trwania odpowiedzi, a także całkowitego przeżycia pacjentów. Jest to terapia, której dziś bardzo potrzebujemy, ponieważ w drugiej linii leczenia mamy realną lukę terapeutyczną – referował prof. Dominik Dytfeld.

Dominik Dytfeld

Konieczna indywidualizacja terapii

Jak podkreślał prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, pierwszy nawrót szpiczaka jest ogromnym stresem zarówno dla pacjenta, jak i lekarza.

– Nie powinniśmy odkładać najlepszego leczenia na późniejsze linie, ponieważ część pacjentów nigdy do nich nie dociera: około jedna trzecia nie otrzymuje drugiej linii leczenia, a połowa nie doczeka terapii trzeciej linii. Dlatego kluczowe jest zastosowanie najskuteczniejszych terapii jak najwcześniej. Tymczasem po pierwszym nawrocie nadal nie mamy w Polsce dostępu do wszystkich schematów rekomendowanych w europejskich wytycznych. Szczególnie potrzebne są dziś terapia CAR-T i schematy z belantamabem. Obecnie dostępne schematy w drugiej linii zapewniają zwykle 7–9 miesięcy kontroli choroby, podczas gdy nowoczesne terapie anty-BCMA mogą opóźnić progresję nawet o kilka lat, a przecież naszym celem jest maksymalne wydłużanie kolejnych remisji. Wybór terapii powinien być indywidualizowany i zależny od stanu i wieku chorego, chorób współistniejących, dynamiki nawrotu, wcześniejszego leczenia, preferencji pacjenta oraz możliwości zastosowania terapii CAR-T. Dlatego miejsce w leczeniu znajdą zarówno CAR-T, jak i schematy z belantamabem mafodotyny. Co ważne, środowisko hematologiczne już przygotowuje się organizacyjnie do wdrażania tych terapii – zarówno pod względem akredytacji ośrodków CAR-T, jak i współpracy hematologiczno-okulistycznej koniecznej przy leczeniu belantamabem – mówił ekspert.

Na to, że nowoczesna hematoonkologia zmierza w kierunku terapii coraz bardziej precyzyjnych i personalizowanych, a możliwość doboru leczenia do konkretnego pacjenta decyduje o dalszej poprawie wyników zwracał też uwagę prof. Krzysztof Giannopoulos.

– Opowiadamy się za pełną indywidualizacją leczenia. Także w obrębie terapii opartych na belantamabie dostępność obu schematów ma ogromne znaczenie, ponieważ różnią się one profilem pacjentów i sposobem prowadzenia terapii. Schemat Bela-Vd częściej może być wybierany u pacjentów z bardziej agresywnym przebiegiem choroby, natomiast Bela-Pd jest terapią wygodniejszą dla pacjentów i łatwiejszą do prowadzenia ambulatoryjnie, ponieważ opiera się głównie na lekach doustnych. Choć nie mamy bezpośrednich badań porównawczych, dostępne analizy pokazują bardzo zbliżoną skuteczność obu schematów. Co ważne, są to terapie gotowe do szybkiego wdrożenia po refundacji. Z kolei CAR-T to terapia jednorazowa o bardzo wysokiej skuteczności, ale wymagająca znacznie większego zaplecza organizacyjnego. Dlatego belantamab i CAR-T nie konkurują ze sobą, lecz wzajemnie się uzupełniają, dając możliwość realnej indywidualizacji leczenia w drugiej linii – podkreślał prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Nowoczesne leczenie szpiczaka to inwestycja społeczna

– Bardzo liczymy na dalszą współpracę z Ministerstwem Zdrowia i utrzymanie dotychczasowego tempa refundacji nowoczesnych terapii, również dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Chciałabym jeszcze raz podkreślić, że aby nowoczesne leczenie przynosiło oczekiwane efekty, konieczne są również zmiany systemowe. Potrzebujemy rozwiązań, które pozwolą na skuteczne zarządzanie zarówno samym leczeniem, jak i długoterminową opieką nad pacjentem. Tylko połączenie nowoczesnych terapii z dobrze zorganizowanym systemem opieki pozwoli w pełni wykorzystać możliwości, jakie daje współczesna hematologia – podsumowała prof. Ewa Lech-Marańda.

Na koniec dyskusji eksperci podkreślili, że leczenie szpiczaka należy analizować nie tylko w kontekście kosztów refundacyjnych, lecz także szerokich kosztów społecznych.

– Dzięki skuteczniejszym terapiom coraz więcej pacjentów może pozostawać aktywnych zawodowo i społecznie przez wiele lat od rozpoznania choroby. Upada też mit, że szpiczak jest wyłącznie chorobą osób starszych – coraz częściej diagnozę słyszą ludzie młodzi. Powrót do pracy tych pacjentów oznacza nie tylko poprawę jakości ich życia, lecz także ograniczenie kosztów społecznych związanych z utratą produktywności. Sam jestem tego przykładem: pracuję zawodowo i nie pamiętam już, kiedy ostatnio byłem na zwolnieniu lekarskim – przekonywał Łukasz Rokicki.

Łukasz Rokicki

– Nowoczesne leczenie ma ogromne znaczenie również dla starszych pacjentów, ponieważ pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i aktywność społeczną. Skuteczna terapia seniorów to też realna redukcja kosztów społecznych. Wielu starszych pacjentów pełni ważne role rodzinne: opiekują się wnukami, wspierają bliskich i pozostają aktywni w codziennym życiu. Co równie istotne, dobrze leczeni chorzy nie wymagają stałego zaangażowania młodszych członków rodziny w opiekę, dowożenie do szpitali czy organizowanie codziennego funkcjonowania. Dzięki temu korzyści z nowoczesnego leczenia wykraczają daleko poza sam efekt kliniczny – zakończył prof. Krzysztof Jamroziak.

Przeczytaj także: „Hematologia przyspiesza. Eksperci apelują o zachowanie tempa refundacji”.

Więcej materiałów z VI edycji konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy po kliknięciu w poniższy baner.